为指导基因治疗血友病临床试验设计，药审中心组织制定了《基因治疗血友病临床试验设计技术指导原则》(见附件)。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》(药监综药管〔2020〕9号)要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。

　　特此通告。

　　附件：基因治疗血友病临床试验设计技术指导原则

　　国家药监局药审中心

　　2023年4月12日

　　(摘自：国家药监局药审中心网站2023-04-14)