为指导和规范地中海贫血基因治疗产品的临床试验设计，药审中心组织制定了《地中海贫血基因治疗产品临床试验技术指导原则(试行)》。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》(药监综药管〔2020〕9号)要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予以发布，自发布之日起施行。

　　特此通告。

　　附件：地中海贫血基因治疗产品临床试验技术指导原则(试行)

　　国家药监局药审中心

　　2025年1月27日

　　(摘自：国家药监局药审中心网站2025-02-07)