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关于将酒石酸艾格司他胶囊纳入《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划(“关爱计划”)》试点项目的通知
来源: 中国食品药品国际交流中心     发布日期: 2025-04-17

  依据《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划(“关爱计划”)申报指南》,现将酒石酸艾格司他胶囊纳入“关爱计划”,试点项目的基本信息如下:

  品种名称:酒石酸艾格司他胶囊

  申报单位:北京凯莱天成医药科技有限公司

  适应症:I型戈谢病

  申报阶段:E阶段:上市后阶段

  工作要点:面向戈谢病患者人群,设计调研问卷,收集国内患者体验数据以及治疗偏好,使用定性、定量方法进行分析。

  国家药品监督管理局药品审评中心

  2025年4月7日

  (摘自:国家药监局药审中心网站2025-04-07)

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