サラセミアは、グロビン遺伝子の欠陥による遺伝性溶血性貧血疾患である。遺伝子治療製品は、欠陥のグロビンを補充したり、胎児ヘモグロビンを発現させたりすることによって、サラセミアを治療する。

　　当該疾患に対する臨床試験のデザインを指導し、標準化するため、本センターは最近、「サラセミアに対する遺伝子治療製品の臨床試験に関する技術ガイドライン(試行)」を策定した。本ガイドラインは、主に臨床試験のデザイン要点をめぐって述べ、サラセミアという疾患の特徴と遺伝子治療製品の特徴を踏まえて、サラセミアに対する遺伝子治療製品の臨床開発に対して提言を行う。ガイドラインの内容は三つの部分に分けられている。第一部分では起草の背景、本ガイドラインの適用範囲及び作成目的を紹介した。第二部分では臨床試験のデザイン要点に関する考慮点及び注意事項を説明した。第三部分では関連するリスクマネジメントを整備しなければならないと強調している。本ガイドラインは、臨床試験で重点的に考慮すべき要素を主に提案しており、具体的な詳細については申請者が規制当局とコミュニケーションを取ることができる。

　　登録を目的とする医薬品臨床開発に適用される本ガイドラインは、臨床試験を実施する際の参考となるものとして、実施後、当該製品の臨床開発をさらに標準化し指導するのに役立つ。

　　(出所：国家医薬品監督管理局医薬品審査センターサイト2025-02-07)