希少疾病用医薬品の研究開発において定量薬理学的手法を効果的に適用し、定量薬理学的研究を科学的かつ合理的に設計できるように治験依頼者を導くため、医薬品審査センターは「モデルを活用した希少疾病用医薬品の研究開発に関する技術ガイドライン」(別添参照)の策定を組織した。

　　「国家医薬品監督管理局総合司による医薬品技術ガイドラインの発行手順の印刷?配布に関する通達」(薬監総薬管〔2020〕9号)の要件に従い、国家医薬品監督管理局の承認を得た上で、ここに公布し、公布日より施行する。

　　特にここに通知する。

　　別添：モデルを活用した希少疾病用医薬品の研究開発に関する技術ガイドライン

　　国家医薬品監督管理局医薬品審査センター

　　2025年6月15日

　　(出所：国家医薬品監督管理局医薬品審査センターサイト2025-07-30)