希少疾病用医薬品の研究開発における臨床薬理学研究の科学的かつ合理的な実施を導き、希少疾病用医薬品の上市を支援し合理的に加速させるため、医薬品審査センターは「希少疾病用医薬品の臨床薬理学研究に関する技術ガイドライン」(別添参照)の策定を組織した。

　　「国家医薬品監督管理局総合司による医薬品技術ガイドラインの発行手順の印刷?配布に関する通達」(薬監総薬管〔2020〕9号)の要件に従い、国家医薬品監督管理局の承認を得た上で、ここに公布し、公布日より施行する。

　　特にここに通知する。

　　別添：希少疾病用医薬品の臨床薬理学研究に関する技術ガイドライン

　　国家医薬品監督管理局医薬品審査センター

　　2025年6月15日

　　(出所：国家医薬品監督管理局医薬品審査センターサイト2025-07-30)