罕见疾病是发病率极低的一组疾病的统称,由于中国拥有庞大的人口基数，罕见疾病患者的绝对患病人数并不少，对社会、经济、医疗等多方面均存在不容忽视的影响，是严重的公共健康问题之一。当前大部分罕见疾病尚缺乏有效的治疗药物，罕见疾病患者的治疗需求远未满足。

　　为进一步提高罕见疾病临床研发效率，满足罕见疾病患者的治疗需求，结合罕见疾病特征，对罕见疾病药物研发及科学的试验设计提供建议和参考，药品审评中心组织撰写了《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》，形成征求意见稿。

　　附件：1.《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》(征求意见稿)

　　　　　2.《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》(征求意见稿)起草说明

　　(摘自：国家药品监督管理局药品审评中心2021-10-11)